Autor: Steven Reinberg

Reporter HealthDay

ŚRODA, 26 grudnia 2018 r. (Aktualności HealthDay) - W bardzo wstępnych ustaleniach, istniejący lek reumatoidalnego zapalenia stawów wyleczył jedną kobietę z rzadkiego, ale potencjalnie zagrażającego życiu stanu, znanego jako sarkoidoza.

Po 10 miesiącach stosowania okazało się, że tofacitinib (Xeljanz) eliminuje wszystkie objawy u kobiety, która próbowała wielu standardowych terapii bezskutecznie.

Sarkoidoza jest chorobą zapalną, która atakuje wiele narządów. Podczas gdy niektórzy pacjenci powracają do zdrowia bez leczenia, inni cierpią na uszkodzenie płuc, serca, węzłów chłonnych, skóry i innych narządów. Na skórze może powodować zniekształcanie zmian.

Choroba "zmienia układ odpornościowy, który z kolei prowadzi do zwiększonego stanu zapalnego w organizmie" - wyjaśnia dr Anup Singh, pulmonolog w Lenox Hill Hospital w Nowym Jorku.

"Ten zwiększony stan zapalny może powodować niespecyficzne objawy, takie jak kaszel, utrata masy ciała, wysypka, ból stawów i obrzęk, palpitacje, trudności w oddychaniu, ból głowy lub utrata wzroku", powiedział Singh, który nie był zaangażowany w nowe badania.

Nowym badaniem kierował dr Nkiruka Emeagwali, klinicysta z Yale Medical School. Powiedziała, że ​​obecne metody leczenia sarkoidozy obejmują sterydy lub lek przeciwzapalny znany jako metotreksat. Jednak naukowcy nie zauważyli, że oba te leki są skuteczne i oba mogą powodować poważne skutki uboczne.

Zespół Yale podejrzewał - na podstawie danych z wcześniejszych badań - że może pomóc reumatoidalne zapalenie stawów Xeljanz. Należy do klasy leków zwanych inhibitorami JAK, ponieważ leki działają na specyficzną ścieżkę biochemiczną zwaną Jak-STAT.

Naukowcy wykorzystali już tę klasę leków, aby skutecznie leczyć inne chroniczne choroby skóry, takie jak bielactwo, łysienie plackowate i egzema.

W nowym badaniu 48-letnia kobieta z sarkoidozą przyjmowała Xeljanz dwa razy dziennie przez kilka miesięcy. W tym czasie jej zmiany skórne prawie zniknęły, zespół Yale zgłosił w wydaniu 27 grudnia New England Journal of Medicine.

"Podczas leczenia nie tylko choroba skóry ustępuje, ale nie ma aktywacji szlaku", mówi dr Nkiruka Emeagwali, klinicystka z Yale Medical School, w wiadomościach prasowych Yale.

Ponadto badacze przeanalizowali dane genetyczne pochodzące od innego pacjenta przed leczeniem iw trakcie leczenia, co dowiodło, że zaangażowany był szlak Jak-STAT.

Nieprzerwany

"Planujemy ocenić aktywację szlaku Jak-STAT w płynie płucnym i krwi ponad 200 pacjentów z sarkoidozą płucną i wielonarządową" - powiedziała.

Odkrycia są testowane dalej w badaniu klinicznym. Jeśli potwierdzą, mogą stanowić przełom dla pacjentów sarkoidozowych - stwierdzili naukowcy.

"Często straszna choroba, która do tej pory nie ma skutecznej terapii, może być obecnie skierowana przeciwko inhibitorem Jak", powiedział główny naukowiec dr Brett King, profesor dermatologii w Yale. "Mamy stosunkowo bezpieczny lek, który działa."

Singh zauważył, że pacjent wyczerpał wiele dróg leczenia.

Ona "była leczona wieloma lekami przeciwzapalnymi, w tym doustnymi sterydami i metotreksatem przez osiem lat - bez żadnej poprawy objawów" - powiedział.

Jej sukces w eliminacji objawów sarkoidozy podczas przyjmowania Xeljanz "sugeruje, że istnieje inny szlak naszego układu odpornościowego, który jest również zaangażowany w zapalenie obserwowane u pacjentów z sarkoidozą", powiedział Singh.

Ale podkreślił, że więcej badań jest kluczowe, zanim lek stanie się lekiem pierwszego rzutu.

"Ten raport przypadku dał nam nadzieję na nowszą alternatywę leczenia w postaci tofacitinibu", powiedział Singh, ale lek "pozostanie opcją badawczą, dopóki wyniki przyszłych badań nie będą dostępne".